Eredeti cikk dátuma: 2020. április 7.
Eredeti cikk címe: Pluristem Reports Preliminary Data from its COVID-19 Compassionate Use Program, Treating Seven Patients with Acute Respiratory Failure
Eredeti cikk szerzői: Pluristem
Eredeti cikk elérhetősége: https://www.globenewswire.com/news-release/2020/04/07/2012754/0/en/Pluristem-Reports-Preliminary-Data-from-its-COVID-19-Compassionate-Use-Program-Treating-Seven-Patients-with-Acute-Respiratory-Failure.html
Eredeti cikk státusza:
Fordító(k): Jerkovich Gyula
Lektor(ok): dr. Kun Ildikó
Nyelvi lektor(ok): Martin Anna
Szerkesztő(k): Lehoczki-Bárány Réka, Novák Zsuzsanna

Figyelem! Az oldalon megjelenő cikkek esetenként politikai jellegű megnyilvánulásokat is tartalmazhatnak. Ezek nem tekinthetők a fordítócsoport politikai állásfoglalásának, kizárólag az eredeti cikk írójának véleményét tükrözik. Fordítócsoportunk szigorúan politikamentes, a cikkekben esetlegesen fellelhető politikai tartalommal kapcsolatosan semmiféle felelősséget nem vállal, diskurzust, vitát, bizonyítást vagy cáfolatot nem tesz közzé.

Az oldalon található információk nem helyettesítik a szakemberrel történő személyes konzultációt és kivizsgálást, ezért kérjük, minden esetben forduljon szakorvoshoz!


  • Mindegyik kezelt beteg intenzív terápiás osztályon (ITO) akut légzési distressz szindróma (ARDS) miatt lélegeztetőgépen volt.
  • A túlélési arány 100% volt, mind a hét beteg életben maradt.
  • 6 beteg túljutott az 1 hetes követésen; a hetedik beteget 2020. április 5-én kezelték.
  • Az 1 hetes követésen túljutott 6 beteg közül 4 (66%) légzési paraméterei javultak.
  • Az 1 hetes követésen túljutott 6 beteg közül 3 (50%) olyan állapotban van, hogy hamarosan levehető a lélegeztetőgépről.
  • A Pluristem tervezi, hogy a COVID19 betegség szövődményeinek kezelésével kapcsolatban több országra kiterjedő klinikai vizsgálatot kezdeményez.

2020. április 7., HAIFA, Izrael – Pluristem Therapeutics Inc. (Nasdaq: PSTI) (TASE: PSTI), egy, a regeneratív gyógyszerek előállítása terén vezető szerepet betöltő vállalat, amely új biológiai terápiás termékek fejlesztésén dolgozik, ma előzetes adatokat hozott nyilvánosságra az engedélyezés előtti gyógyszeralkalmazási programjával kapcsolatban. Hét, akut légzési elégtelenségben szenvedő és COVID19 betegséggel összefüggő gyulladásos szövődményeket mutató beteget kezeltek Pluristem PLX sejtekkel három izraeli egészségügyi központban.

A betegek állapota a PLX sejtekkel való kezelés előtt

Az engedélyezés előtti gyógyszeralkalmazási programban PLX sejtekkel való kezelésre engedélyezett mind a hét betegnél a kezelés előtt ARDS következtében légzési elégtelenség állt fenn, mely a mortalitás fő oka, és ITO-on gépi lélegeztetésre szorultak. Négy betegnél más szervrendszerekben is rendellenes működés lépett fel (kardiovaszkuláris elégtelenség és veseelégtelenség), ami a betegség válságos stádiumára és rossz prognózisra utalt.

Előzetes adatok PLX sejtekkel való kezelést követően

A hét betegből hat túljutott a hétnapos követési időszakon („A” csoport). A hetedik beteg még nem jutott túl a hétnapos követésen.

•         Jóllehet a kezelt betegeket magas mortalitási kockázatúnak ítélték (Pavan K. Bhatraju és mtsai https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2004500), az előzetes adatok szerint a túlélési ráta a mai napig 100%.

•         Az „A” csoportból négy betegnek (66%) javultak a légzési paraméterei.

•         Az „A” csoportból három beteg (50%) olyan állapotban van, hogy hamarosan levehető a lélegeztetőgépről.

•         Egy betegnek nem változtak a légzési paraméterei, továbbra is lélegeztetőgép segítségével lélegzik, állapota viszonylag stabil.

•         Egy betegnek romlottak a légzési paraméterei.

•         Az „A” csoport négy, a kezelés előtt többszervi elégtelenségben szenvedő betege közül kettőnél (50%) a légúti javulás mellett klinikai gyógyulást tapasztaltunk.

A Pluristem COVID19-cel kapcsolatos klinikai fejlesztési stratégiája

A vállalat a következő lépésben több országra kiterjedő klinikai vizsgálatot kezdeményez, amely a PLX sejteknek a COVID19 szövődményeiben szenvedő betegek kezelésében való alkalmazási lehetőségeire összpontosít majd. Habár a Pluristem Izraelben az engedélyezés előtti gyógyszeralkalmazási program keretében várhatóan továbbra is folytatja a COVID19 szövődményeiben szenvedő betegek kezelését, a Pluristem e program állásáról nem szándékozik további frissítéseket közzétenni, hanem inkább a tervezett klinikai vizsgálati programjának állapotáról és előrehaladásáról kíván tájékoztatni.

„Meg vagyunk elégedve az engedélyezés előtti gyógyszeralkalmazási programnak ezekkel az első eredményeivel, és arra törekszünk, hogy a betegek és az egészségügyi rendszer javát szolgálva kiaknázzuk a PLX sejtekben rejlő lehetőségeket. Terveink szerint gyorsan továbblépünk a klinikai fejlesztés fázisába, hogy maximalizáljuk a PLX sejteknek a betegek gyógyulására kifejtett hatását, és kezelésünket széles körben hozzáférhetővé tegyük. A Pluristem elkötelezte magát amellett, hogy a nagyüzemi gyártás terén fennálló versenyelőnyét kihasználva a PLX sejtes kezelést elérhetővé teszi potenciálisan nagy számú, a kezelésre jelentősen rászoruló beteg számára. Véleményünk szerint lehetséges, hogy a Pluristem kutatási és állami finanszírozáshoz jut a PLX sejtek COVID19 betegeken való alkalmazásával kapcsolatban, és megpályázunk ilyen anyagi támogatást.” – mondta Yaky Yanay, a Pluristem elnök-vezérigazgatója.

PLX sejtek COVID19 betegségben

A PLX sejtek készen és rendelkezésre állnak, és forgalmazhatóságuk esetén nagyüzemi mennyiségben gyárthatók, ami a világjárvány elleni küzdelemben alapvető előny. A PLX sejtek allogén mezenchima-szerű, immunmoduláló tulajdonságokkal rendelkező sejtek, melyek aktiválják az immunrendszer természetes szabályozó T-sejtjeit és M2 makrofágjait, ily módon megakadályozhatják vagy visszafordíthatják az immunrendszer veszélyes túlzott aktivitását. A PLX sejtek ennek megfelelően potenciálisan csökkenthetik a COVID19 tüdőgyulladás incidenciáját és/vagy súlyosságát és a pneumonitiszt, és ez remélhetőleg a betegek számára jobb prognózishoz vezet. Korábbi preklinikai vizsgálatokban kimutatták a PLX sejtek terápiás előnyeit pulmonális hipertóniával, tüdőfibrózissal, akut vesekárosodással és gasztrointesztinális károsodással kapcsolatos állatkísérletekben. Ezek az állapotok a súlyos COVID19-fertőzés lehetséges szövődményei. PLX sejtekkel nyert klinikai adatok bizonyították ezeknek a sejteknek az erős immunmoduláns hatását nagyobb műtéten átesett betegeknél. Ezek az eredmények és a világszerte több száz beteget érintő klinikai vizsgálatokban megfigyelt biztonságos alkalmazhatóság együttesen arra utalnak, hogy a PLX sejtek potenciálisan felhasználhatók a COVID19 szövetkárosító hatásainak csökkentésére.

A Pluristem Therapeutics vállalatról

A Pluristem Therapeutics Inc. vezető, regeneratív gyógyszereket előállító cég, amely placenta-alapú új sejtterápiás gyógyszerjelölteket fejleszt. A vállalat számos indikációban terjedelmes klinikai vizsgálati adatot mutatott fel szabadalmazott PLX sejttermék-jelöltjeivel kapcsolatban, és jelenleg több indikációban késői szakaszban lévő klinikai vizsgálatot folytat. A PLX sejttermék-jelöltekről feltételezik, hogy gyulladás, iszkémia, izomsérülés, hematológiai rendellenességek és radioaktív károsodás hatására számos terápiás proteint szabadítanak fel. A sejteket a vállalat szabadalmazott háromdimenziós növelési technológiájával tenyésztik, a betegeknek készen adhatóak, szöveti egyezés nélkül. A Pluristem pozíciója a szellemi tulajdon terén erős; a vállalat saját tulajdonában van egy általa üzemeltetett, GMP szerint tanúsított gyártó és kutatási létesítmény; stratégiai kapcsolatokat tart fenn nagyobb kutatóintézetekkel; továbbá van egy tapasztalt vezetői csapata.

„Biztonságos kikötő” nyilatkozat

Ez a sajtóközlemény kifejezetten vagy hallgatólagosan a jövőre vonatkozó állításokat tartalmaz, amelyek a zártkörű értékpapír-kibocsátások reformjára vonatkozó 1995. évi törvény, és más, értékpapírokra vonatkozó USA szövetségi törvények hatálya alá esnek. A Pluristem például a jövőre vonatkozó állításokat alkalmaz a következő esetekben: amikor a PLX sejtek COVID19 betegeken való alkalmazásának köztes eredményeit tárgyalja; amikor azokat a terveit tárgyalja, hogy az engedélyezés előtti gyógyszeralkalmazási program keretében folytatja a COVID19 betegséggel összefüggő szövődmények PLX sejtekkel való kezelését Izraelben, valamint azt a szándékát közli, hogy nem ad közre további frissítéseket e program állásáról, hanem inkább a tervezett klinikai vizsgálati programjának állapotáról és előrehaladásáról tájékoztat; amikor azt tervezi, hogy több országra kiterjedő klinikai vizsgálatot kezdeményez, hogy maximalizálja a PLX sejtek betegek gyógyulására kifejtett hatását, és azon dolgozik, hogy ez a kezelés széles körben elérhetővé váljon; amikor elkötelezi magát: versenyelőnyét felhasználja, hogy a nagyüzemileg gyártott PLX sejtek sok rászoruló beteghez eljussanak; amikor úgy véli, hogy kutatási és állami anyagi támogatáshoz juthat a PLX sejtek COVID19 betegek kezelésében való alkalmazására, valamint azt a szándékát közli, hogy ilyen támogatásra pályázik; amikor azt tárgyalja, hogy PLX sejtek potenciálisan megelőzik vagy visszafordítják az immunrendszer veszélyes túlaktiválódását, hogy a PXL sejtek potenciálisan csökkentik a COVID19 által okozott tüdőgyulladás és pneumonitisz végzetes tüneteit, valamint a PLX sejteket a COVID19 szövetkárosító hatásainak enyhítésében alkalmazható terápiaként tünteti fel. Ezek a jövőre vonatkozó állítások és következményeik pusztán a Pluristem vezetőségének jelenlegi elvárásai, a tényleges eredmények ettől eltérők lehetnek, számos tényező és bizonytalanság függvényében. Ezek következtében a tényleges eredmények lényegesen különbözhetnek a jövőre vonatkozó állításokban megfogalmazottaktól. Többek között a következő tényezők okozhatják, hogy a tényleges eredmények lényegesen eltérnek a jövőre vonatkozó állításokban leírtaktól: a technológia és a piaci követelmények változásai; késlekedések vagy akadályok fordulhatnak elő a Pluristem klinikai vizsgálatainak elkezdése és/vagy sikeres végrehajtása során; előfordulhat, hogy a szabályozási hatóságok nem engedélyezik a Pluristem termékeit, lehetséges, hogy a Pluristem technológiáját továbbfejlesztéskor nem validálják, módszereit a tudományos közösség nem fogadja el; lehetséges, hogy a Pluristem nem lesz képes megtartani vagy megnyerni azokat a kulcsfontosságú alkalmazottakat, akiknek ismerete alapvető fontosságú a termékek fejlesztése szempontjából; előre nem látható tudományos nehézségek alakulhatnak ki a Pluristem folyamatában; a Pluristem termékei végül költségesebbek lehetnek az előre jelzettnél; előfordulhat, hogy a laboratóriumi eredmények valós klinikai környezetben nem produkálnak ugyanolyan jó eredményeket; előfordulhat, hogy a preklinikai vizsgálatok eredményei nem felelnek meg a humán klinikai vizsgálatok eredményeinek; lehetséges, hogy a Pluristem szabadalmai nem lesznek elegendőek; előfordulhat, hogy a Pluristem termékei ártalmasak lesznek a kezelt betegekre; a jogi szabályozás változásai hátrányos hatásúak lehetnek a Pluristemre nézve; nem sikerülhet időben kifejleszteni és bevezetni új technológiákat, termékeket és alkalmazásokat; a piaci részesedés csökkenése és a versenyből származó árazási nyomás azt okozhatja, hogy a Pluristem tényleges eredményei vagy teljesítménye lényegesen eltérnek a jövőre vonatkozó állításokban szereplő tervezettől. Amennyiben a törvény nem rendelkezik másként, a Pluristem nem vállal kötelezettséget arra, hogy közzéteszi ezen jövőre vonatkozó megállapítások olyan módosítását, amely tükrözné a jelen időpontot követő eseményeket vagy körülményeket, vagy a nem várt események előfordulását. A Pluristemet érintő kockázatok és bizonytalanságok részletesebb leírása a Részvény és Tőzsde Bizottság (Securities and Exchange Commission) által időnként kiadott Pluristem-jelentésben található. 

pluristem

További információ gyógyszeres kezelésekről itt.